Marsvin: Risikerer deltakere i kliniske forsøk
Vi snakker mye om bevisbasert medisin.basert på resultatene av kliniske studier - men få forstår hvordan disse studiene utføres og hva de betyr for deltakerne selv. Man ser ut til å være et futuristisk laboratorium med mange sensorer, en annen synes at forskningen er uetisk eller farlig, fordi du kan få en placebo i stedet for en kur for kreft. Vi beskriver hvilke mekanismer som beskytter pasienter i kliniske forsøk og hvorfor folk går til å delta i dem.
Hvem gjør forskning og hvorfor
Stort narkotikastudier utføres oftest av farmasøytiske selskaper som lager dem - dette er nødvendig, fordi uten å studere effekt og sikkerhet, vil ingen tillate oss å registrere et stoff. Fra det øyeblikket skapelsen av et nytt molekyl til den vellykkede registreringen, tar det omtrent femten år, og på forskjellige stadier fjernes titusenvis av andre stoffer, som ikke blir narkotika. Etter langt arbeid i laboratoriet begynner prekliniske studier - på dyr og in vitro, for eksempel på cellekulturer. Standard settet er studiet av toksisitet, effekter på ulike organer og vev, effekter på fruktbarhet, teratogenicitet, karsinogenitet og andre parametere. Til slutt, etter å ha samlet nok data, begynner selskapet å gjennomføre kliniske studier, det vil si å studere hvordan et potensielt stoff virker i menneskekroppen.
Dette er et spennende øyeblikk for det farmasøytiske selskapet: du kan stole på teoretiske data så mye du vil, men ingen vet hvordan menneskekroppen vil reagere på innføring av et nytt stoff. Kliniske studier av første fase (den tidligste, inkludert først-i-menneske, den aller første hos mennesker) utføres vanligvis med deltakelse fra friske frivillige. På dette stadiet er det ikke ennå å bestemme aktiviteten i behandlingen av sykdommen, det handler om å etablere grunnleggende sikkerhet. Første fase studier er de eneste som deltakere er betalt for. Ofte er unge friske menn valgt for dem - og for noen av dem blir deltakelse i forskning en viktig inntektskilde (vi kan snakke om mengder på 200-300 dollar per dag).
Følgende faser, den andre og tredje, er allerede i nærheten av virkeligheten. Den tredje fasen av forskningen tar sikte på å samle inn data om effekten av stoffet, slik at det endelig kan registreres, derfor er pasienter med spesifikke sykdommer involvert i det. Hvis vi snakker om vanlige sykdommer som astma, kan antall deltakere være i titusenvis over hele verden. Samtidig å delta i studien behøver ikke å være i et spesiallaboratorium - det kan tilby behandlende lege på en vanlig klinikk eller sykehus; i Russland utføres studier i hundrevis av medisinske institusjoner i forskjellige byer.
I 2013 ble jeg diagnostisert med brystkreft. Vi hadde kirurgi, og kjemoterapi og strålebehandling var fremover. I onkologisk senter ble jeg tilbudt å delta i en klinisk studie av et stoff som ble utviklet for å redusere bivirkningene av kjemoterapi - det vil si at pasientene ikke kaster opp, slik at de ikke har alvorlig tretthet og forferdelig helse. Jeg ble enige om uten å nøle, og ikke å prøve et nytt stoff: Jeg forsto bare at innenfor rammen av studien ville kjemoterapi være av beste kvalitet, med originale stoffer, og ikke generiske. Som et resultat, stoffet selv studerte passet meg perfekt, effekten var god. Jeg vet at det nå er registrert og solgt.
Hvordan oppnå ideelle forhold
Dette er vanskelig å tro, men selv om studien utføres i hundrevis av klinikker rundt om i verden, i land der ulike språk er talt og noen ganger brukes ulike standarder for behandling og diagnostikk, er alle prosesser, prosedyrer og registrering av data i studien maksimalt standardisert. For dette formål beskriver protokollen - hovedforskningsdokumentet - de fineste detaljene; Hvis det er nødvendig å måle trykk og puls etter at en person har tatt medisinen, vil protokollen indikere nøyaktig tidspunktet for målingen - for eksempel etter en, tre eller fem minutter. Alt dette betyr ikke at det ikke er noen brudd - men konstante kontroller kan redusere risikoen til et minimum, og analysen av data tar også hensyn til risikoen for feil.
I kliniske studier registreres helt alt som skjer med pasienten - uansett om hendelsene ser ut til å være "bivirkninger" av stoffet som studeres. Et kutt under barbering kan tilskrives hastverk, og en brudd forårsaket av et fall på gata kan tilskrives en uheldig ulykke; men hvis alle hendelser registreres, kan det bli klart at kuttene har blitt hyppige, fordi stoffet forårsaker håndskjelv, og bruddene vil bli forbundet med økt skjørhet av beinene.
Slik ble det funnet at sildenafil (et stoff som nå brukes til å behandle erektil dysfunksjon) bidrar til å opprettholde en ereksjon - dette stoffet ble utviklet for behandling av angina pectoris. Kardiologiske effekter var ikke så bra, men pasienter snakket så ofte om å forbedre seksuell funksjon at det var umulig å ignorere dette faktum. Selskapet tok utviklingen av sildenafil i en helt annen profil - og dette var en revolusjon i farmasøytiske verden, da alle begynte å snakke om bransjen for "livsstilsdroger". En lignende historie skjedde med minoksidil: den ble studert hos pasienter med arteriell hypertensjon, da det viste seg at det stimulerer hårveksten; Som et resultat ble legemidlet registrert for behandling av skallethet.
Jeg har deltatt i studiet av et stoff for behandling av multippel sklerose i fjerde år. På et tidspunkt stoppet min vanlige terapi, og valget var dette: enten å bytte til narkotika som jeg ikke stoler på (og som ikke avviger mye fra det jeg mottok), eller å delta i en klinisk studie av en ny generasjons rusmiddel. Jeg stoler på legen min, han forklarte alt godt, og jeg var enig. Effekten er veldig bra, trivsel har blitt bedre, jeg er aktiv, jeg spiller tennis. Jeg vil fortsette å være med på dette legemidlet, selv om det vil være veldig dyrt(Pharma-selskapene gir ofte pasienter muligheten til å fortsette å motta medisinen etter studiens slutt til den blir tilgjengelig, for eksempel som en del av MHI-programmet. - Ed.).
Etikk og design
Kanskje de viktigste mytene om kliniske forsøk er "legen har ingen anelse om hva pasienten mottar", "du kan få en placebo i stedet for et viktig stoff", kan en person ikke engang vite at de opplever noe på det. Men i virkeligheten er dette ikke tilfelle - og hvis brudd forekommer og ikke forbli skjult. Nøkkelen til enhver forskning er pasientinformert samtykke; Vanligvis mottar en person et flertallsdokument hvor forskningen er beskrevet i enkle og forståelige ord, og kan enkelt studere det hjemme, diskutere situasjonen med slektninger, og deretter stille eventuelle gjenværende spørsmål til legen. Før samtykkeformen er signert, kan det ikke gjennomføres noen undersøkelsesprosedyrer.
Når det gjelder leger som ikke vet hva pasienten mottar, betyr en dobbelblind metode egentlig ikke at deltakerne eller forskerne vet hva slags terapi som blir utført. Men samtidig er alle mulige alternativer kjent; Det kan være to eller flere av dem, de kan inkludere en placebo, et studiemedikament i forskjellige doser, eller noen allerede kjente stoffer. Det er på forhånd kjent hvilke virkninger og reaksjoner som forventes å forventes. Det er kriterier for hvilken behandling kan og skal kanselleres, og i nødssituasjoner er det en mulighet til å finne ut hva som ble brukt for en bestemt deltaker.
Placebo brukes ikke alltid: i situasjoner der det er en effektiv registrert behandling, ville det være uetisk å forlate pasienten uten behandling. Hvis en slik behandling ikke eksisterer, men allerede i et tidlig stadium av studien, viser det seg at det nye stoffet er tydelig effektivt, kan forskningen gå forandret, slik at alle deltakere får den nødvendige behandlingen. Forskning er også mange kontroller: kvaliteten på de innsamlede data overvåkes kontinuerlig, tilstedeværelsen eller fraværet av brudd og etikk. Hvis det er noen viktige nye data, rapporteres de til alle forskere i verden, samtidig som de underrettes om etiske komiteer. Hvis endringer gjøres i studien, vil pasientene definitivt finne ut om dem, som igjen må gi skriftlig samtykke til videre deltakelse (eller forlate det). Enhver deltaker kan forlate studien når som helst uten å forklare årsakene.
Fordel og skade
Alle mulige risikoer blir forklart for pasienter på forhånd - inkludert risikoen for uforutsette uønskede reaksjoner som aldri har blitt observert før, eller komplikasjoner som blåmerker eller smerter etter å ha tatt blod fra en ven. Hver deltaker må motta forsikring som vil dekke eventuelle skader hvis det oppstår. Penger for deltakelse i forskning betaler ikke (unntatt første fase i friske frivillige), men kompenserer ofte for eksempel kostnaden for transport eller mat i klinikken.
Noen ganger er det ingen personlig fordel for pasienten - og de skriver også om dette i form av informert samtykke, å tilby å bidra til vitenskapen og muligens å gjøre et godt arbeid for fremtidens medisin. Men fordelene er ofte åpenbare, og ikke bare på grunn av effektiviteten til et nytt stoff. Forskningsdeltakere får økt oppmerksomhet, mer regelmessige undersøkelser, blod og urintester i internasjonale laboratorier (blodprøver fra hele Europa, inkludert Russland, kan sendes, for eksempel til Sveits eller Belgia).
Hvor finner jeg en passende studie
Den viktigste verdensomspennende kliniske forskningsdatabasen er clinicaltrials.gov, hvor du kan filtrere søket ditt, blant annet etter sykdom og landnavn. Forskning utført i Russland er også samlet på nettstedet clinical-trials.ru. Andre alternativer er nettstedene til store farmasøytiske selskaper, hvorav de fleste har russifiserte sider og evnen til å søke etter klinisk forskning på enkelte sykdommer.
bilder: pauchi - stock.adobe.com (1, 2)